피망 슬롯국립 보건원's전국 번역 과학 전국 센터and the피망 슬롯 대학교, 리노 의과 대학원래 암 피망 슬롯에 실패한 약물이 Duchenne 근이영양증의 잠재적 피망 슬롯로 새로운 삶을 가질 수 있음을 보여주었습니다.
후보 약물 SU9516은 어린 시절에 시작하여 알려진 치료법이없는 퇴행성 근육 질환 인 DMD를 피망 슬롯위한 다른 종류의 접근법을 나타냅니다. 그것은 근육 약화로 이어지는 결함이있는 유전자로 인해 발생하며, 사망은 종종 25 세경에 발생합니다. 부러진 유전자를 고치거나 대체하려고 시도하는 대신 SU9516은 근육 수리 과정을 강화하여 근육 구조를 강화하는 데 도움이됩니다..
NCATS Chemical Genomics Center 연기 지점 Juan Marugan 박사 및 UN Med의 약리학 학장 Dean Burkin 박사는 350,000 개 이상의 화합물을 선별하여 백혈병 치료법으로 발전한 SU9516을 발견했습니다. 이 피망 슬롯는이 화합물이 실험실 및 동물 DMD 모델에서 근육 기능을 개선했음을 보여 주었다. 최근에 게시 된 결과분자 요법, 장애 및 기타 근육 낭비 상태에 대한 유망한 접근법을 제공 할 수 있습니다.
DMD를 가진 사람들은 근육 세포를 그대로 유지하는 데 도움이되는 분자 충격-흡수기와 비슷한 디스트로핀이 부족합니다. 디스트로핀이 없으면 근육은 깨지기 쉽고 쉽게 다쳤습니다. 개인은 근력을 잃고 손상된 근육 조직을 회복하는 능력을 잃습니다. 대부분은 심장이나 호흡기 문제로 사망합니다.
"우리의 피망 슬롯 결과는 DMD를위한 새로운 약물 치료를위한 문을 열어"
초기 피망 슬롯에서, 현재 피망 슬롯의 선임 저자 인 Burkin과 그의 동료들은 영향을받는 근육 세포에서 세포 구조 단백질 인 α7β1 인테그린의 수준을 향상시키는 것이 마우스 모델에서 DMD 증상을 완화시킬 수 있음을 보여 주었다. 또한 단백질의 양이 증가하면 질병의 진행이 느려졌습니다.
Burkin과 그의 UN의 MED 동료들은 공동 팀 리더 인 Marc Ferrer 박사 및 Noel Southall, Ph.D.를 포함하여 NCATS 피망 슬롯과 협력하여 실험실에서 성장하는 마우스 근육 세포에서 α7β1의 통합 생산을 증가시킬 수있는 대규모 화합물을 스크리닝하기 위해 NCATS 피망 슬롯과 협력했습니다. 스크린은 SU9516이 인테그린 생성을 일으키고 DMD 근육 줄기 세포로부터 근육 세포와 섬유의 형성을 촉진한다는 것을 밝혀냈다.
일련의 전임상 실험에서 피망 슬롯은 SU9516이 인간 및 마우스 DMD 근육 세포에서 α7β1 인테그린의 생성을 증가 시켰음을 보여 주었다. 후속 검사에서 SU9516은 근육 기능이 향상되었으며 질병 진행의 지표가 느려졌다. Mick Hitchcock Scholar 인 Apurva Sarathy는 이전에 출판 된 결과의 주요 저자였습니다.
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Burkin은 그러한 약물이 단독으로 또는 다른 요법과 함께 사용될 수 있다고 제안합니다. 캐시스의 후기 단계에서 종종 볼 수있는 체중 감량 및 근육 위축이 특징 인 낭비 증후군과 같은 악액질과 같은 다른 근육 손상 상태에 대한 광범위한 적용이있을 수 있으며, 노화 및 부상의 영향에 대해 그는 지적했다..
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NCATS-UNR MED 팀은 의약 화학자와 협력하여 분자를 DMD에보다 구체적으로 만들고 독성 항암 성분을 제거하고 환자의 향후 테스트 목표를 가진 안전한 버전을 만들 계획입니다.
이 작업은 국립 관절염 및 근골격계 및 피부 질병 피망 슬롯소에서 지원을 받았으며 CMD를 치료하고 근이영양증에 대한 투쟁. 분자 치료 기사의 다른 공동 저자는 다음과 같습니다. Apurva Sarathy, Ryan Wuebbles, Tatiana Fontelonga, Ashley Tarchione, Andreia Nunes, Suzann Duan, Paul Brewer, Tyler Van Ry, Dante Heredia, Grant Hennig 및 Thomas Gould는 Unr Med와 관련이 있습니다. 그리고 Leslie Mathews Griner, Andres Dulcey, Amy Wang, Xin Xu, Catherine Chen, Xin Hu 및 Wei Zheng과 Ncats.
이 이야기는 National Advancing Translational Sciences, National Institutes of Health의 전국 센터의 과학 작가 인 Steven Benowitz에 의해 작성되었습니다.
사진에 표시된 (L-R) Dean Burkin; Pamela Barraza, 대학원생; 마리 셀라 다그 다, 실험실 관리자; Brennan Jordan, 학부 조교; Vivian Cruz, 실험실 보조원; 타일러 앨런, 수석 인턴; Tatiana Fontelonga, 대학원생; 그리고 Ryan Wuebbles, 피망 슬롯 조교수.
